近日，国际著名期刊Journal of Controlled Release（影响因子9.766）在线发表了我校姜虎林教授团队的最新基因治疗研究成果“Enhanced nuclear gene delivery via integrating and streamlining intracellular pathway”，并被选为杂志该期Inside Front Cover，我校硕士生亓连玉、博士生王译为本文第一作者，中国药科大学为本文第一通讯单位。
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。然而，由于胞内环境复杂，基因在胞内运输过程中可能被溶酶体降解或者转运至高尔基体等部位造成基因损失，从而使得基因表达效率下降。因此，为了有效地将基因药物递送至靶部位发挥作用，开发安全高效的基因药物递送载体十分必要。姜虎林教授团队构建一种新型的基因递送载体（CA3S2），实现优异的基因转染效率。CA3S2与基因通过静电作用结合形成纳米粒，经小窝蛋白介导的细胞内吞途径入胞，通过整合和简化胞内转运途径，有效规避溶酶体，增强内质网靶向作用，使基因快速分布于核周部位，促进基因入核。在细胞及动物水平上，CA3S2介导的基因递送均显示高效的基因转染能力和显著的治疗效果。增强内质网靶向基因递送载体的构建是一种有前景的基因治疗策略，本工作也为基因递送载体的设计提供了一个新的思路。基于本次工作，课题组着力开发可满足临床需求的、安全高效的基因治疗平台。
该研究工作获得国家自然科学基金国际合作重点项目和面上项目以及中国药科大学天然药物活性组分与药效国家重点实验室研究课题的资助。
（供稿单位：药学院，撰写人：亓连玉，王译）