项目名称

NC-CART

申报类别

创新型生物制品

适应症

结直肠癌及转移

研究进度

已完成靶点选择、质粒构建、NC-CART制备工艺研究、质量研究及稳定性研究，完成6例临床验证。

专利情况

国际专利（PCT/US2013/046533）

项目简介

据世界卫生组织（WTO）研究统计，2015 年中国癌症新增429.16 万例，死亡281.42 万例，胃肠道等消化道肿瘤在四大恶性肿瘤中占据三个。预计2019年全球癌症市场的规模将达到600亿美元。上述癌症均适合Car-T细胞治疗。消化道肿瘤人数在中国大约是20万左右。本项目国内市场容量约400亿元。

细胞坏死是一种程序性死亡，期间会释放包括核小体抗原在内的许多标志物。 (Proskuryakov et al., 2003)。作为融合蛋白（NHS76）的一种IL2变体结合靶向肿瘤坏死核心的抗体已经被证明治疗体内和体外的实验性肿瘤是有效的(Gilles et al., 2011)。提出了一种针对全新靶点、实体瘤适应症的Car-T设计方法。通过基因工程改造的T细胞作为免疫调节器，能够特异性识别肿瘤死亡组织上的核小体，并且分泌干扰素γ，达到治疗结直肠癌的目标。

本项目已经完成融合基因载体的生产优化，包括大规模合成融合基因载体质粒，大规模转化293T细胞和收获融合基因载体，掌握了靶向T细胞的转导流程。